心血管疾患の予防に役立つ薬物送達システムを供給

核酸医薬は高度な技術を必要とします。有効成分をうまく標的へ到達させ、不安定性などの課題を克服しなくてはなりません。クローダは核酸用の非ウイルス性送達システムで世界をリードしています。世界で3,100万人にみられる遺伝性の高コレステロール症は心疾患の進行を速め、寿命を縮めるおそれがあります。私たちはその治療薬の第Ⅲ相臨床試験をVerve Therapeuticsとともに実施するなど、多くの遺伝子治療の開発に協力しています。ヴァーヴ・セラピューティクス（Verve Therapeutics）は最近、高コレステロール症に対する遺伝子編集薬を世界で初めて患者に投与するにあたり、クローダが提供した脂質を送達システムに使用しました。非臨床試験では、問題のある遺伝子を抑制するために薬剤を1回投与しただけでLDLコレステロールが60%減少し、効果は20ヵ月間持続しました。